10岁的莉莉，近1个月突然出现疲乏、面部红疹，直到浮肿加重后，莉莉父母才忙带着孩子到医院检查，“来的时候发现血白蛋白只有正常人的一半，血肌酐超出了普通人一倍。”医生经过详细排查，确诊莉莉患上了系统性红斑狼疮。 听到孩子需要马上进行激素及免疫抑制剂用药，莉莉父母犹豫不决，“孩子还这么小，药物用上后的副作用谁来解决。”其实，这样的问题不仅仅只发生在莉莉的一家中，复旦大学附属儿科医院党委书记、肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授表示，不可否认，由于儿童处于生长发育的关键时期，激素及免疫抑制剂的长期应用可对其骨骼发育、身体形象及生长潜力等产生不利影响。目前，倍力腾（化学名：贝利尤单抗）继成为全球首个获批用于治疗成人系统性红斑狼疮（SLE）的生物制剂后，也有望成为全球首个且唯一用于治疗儿童系统性红斑狼疮的生物制剂，为饱受疾病困扰的患儿和家庭带来新的治疗选择。据39健康网了解，贝利尤单抗已在美国、欧洲及日本等地区获批用于5岁以上儿童系统性红斑狼疮的治疗，成为全球唯一获批用于儿童系统性红斑狼疮的生物制剂。在中国，贝利尤单抗于2019年7月获批与常规治疗联合，用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的SLE成年患者。过去一年来，GSK致力于将其在中国的适应症扩展至儿童SLE患者，目前儿科适应症已被列入国家优先审评审批名单，并有望在不久的将来获得批准，以惠及更多中国儿童系统性红斑狼疮患者。复旦大学附属儿科医院党委书记、肾脏科和风湿科学科带头人徐虹教授指出：“儿童系统性红斑狼疮可对儿童生长、发育、学习以及心理产生很多不利的影响，由于儿童患者病情通常较重，如果病情没有得到良好控制，器官受累进展会很快，严重影响患儿寿命。因此临床上亟待出现疗效确切、安全性高、副作用小并且可带来患儿良好预后的新药物出现。未来贝利尤单抗适应症的扩大，不仅将帮助医生打破现有儿童SLE治疗的困境，更将助力患儿减少复发风险，实现长期、有效的疾病控制，守护他们更好地成长。”复旦大学附属儿科医院党委书记、肾脏科和风湿科学科带头人徐虹目前，我国约有6万名儿童SLE患者，与成人SLE相比，儿童SLE标准化死亡率是成人SLE的近6倍，具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点。儿童肾脏受累比成人多见且严重，发生率40%-90%，90%在发病第一年内出现。因此，狼疮患儿对激素的依赖度和使用剂量都更高，由于儿童处于生长发育的关键时期，激素及免疫抑制剂的长期应用可对其骨骼发育、身体形象及生长潜力等产生不利影响，如身材矮小、骨质疏松、多方面影响患儿免疫系统等[i]。复旦大学附属儿科医院风湿科主任孙利教授复旦大学附属儿科医院风湿科主任孙利教授强调：“激素是儿童狼疮生长发育延迟的主要原因之一，儿童激素用量太大的问题比成人更为严重，虽然儿童代谢高于成人，但大剂量甚至超过成人剂量的激素正在用于狼疮患儿的长期治疗。如何在高疾病活动度，器官损伤严重的情况下，降低儿童激素用量，减少激素不良反应，同时控制疾病活动，减少和预防器官损伤这是儿童狼疮治疗中的难点所在。”GSK副总裁、中国处方药和疫苗总经理齐欣





GSK副总裁、中国处方药和疫苗总经理齐欣表示，期望能够帮助狼疮患儿更好的应对疾病的挑战，守护他们更好地成长，让他们不缺席人生的每一个重要时刻。未来，我们将继续引进更多创新药物，解决中国患者的未尽之需。”*注：贝利尤单抗系统性红斑狼疮儿科适应症尚未在中国获批