2021年7月17日，由北京病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的2021第三届罕见病合作交流会在京隆重开幕，围绕“健康中国，一个都不能少”主题，以患者为中心、以“支付创新+科技创新+服务创新+药物创新+患者角色创新”为视角，汇聚各方探讨罕见病核心议题，推动问题的解决。同时，大会举办“一切只为你”—— Sing for Rare 罕见病公司主题音乐会，知名歌手和乐队携手由罕见病病友组成的乐队及病友代表，共同歌唱出昂扬的生命态度，鼓励大家勇敢前行。 罕见病约有7000多种，并往往在出生时或儿童早期发病，确诊难、治疗难、费用高，患者面临严峻挑战。原中国保监会副主席魏迎宁先生莅临现场、北京协和医院院长张抒扬教授通过视频相继为大会开幕致辞，从保险、诊疗等角度，强调关怀罕见病群体的重要意义和完善保障的可行性，倡议各方深入合作，提高罕见病的诊疗水平和政策保障。原中国保监会副主席魏迎宁致辞支付保障与药物层面的创新探索：破解罕见病诊疗困境大会指导单位中国罕见病联盟执行理事长李林康先生，带来了罕见病用药保障方面最新的好消息，包括罕见病用药得到优先审评审批、结合海南自贸区政策优先引进的案例，让国内患者成功用上了药，而江苏、四川等地探索建立多学科协同的罕见病诊疗中心，更让罕见病患者的健康管理得到全面支持。中国罕见病联盟执行理事长李林康清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光先生长期致力于罕见病患者权益的研究与立法保障的推动，在罕见病保障的制度建设上，他强调要像建设全国罕见病诊疗协作网一样，有一个“良好的、全国性的协调机制”，在此基础上不断推进。清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光北京大学医药管理国际研究中心主任史录文教授在梳理保障经验的基础上，提出了“政府引导、多方参与、第三方独立运行”的模式和可行性建议。武田中国总裁单国洪先生，从罕见病药物创新的角度，探讨了“以患者为中心”的药物破局之路。在圆桌讨论环节，多省医学会罕见病分会主任委员齐聚，围绕“业务协同、资源整合、标准统一和数据共享”，交流罕见病诊疗体系建设的经验；来自政策研究、公益机构、互联网平台、媒体、保险等领域的专家，讨论了多元力量参与罕见病保障、提升药物可及性的广阔前景。患者角色的重要转换：“多元创新”助力生态圈升级病痛挑战基金会创始人王奕鸥，分享了多个案例，介绍了患者参与在罕见病诊疗、服务、保障等全流程上的核心价值，他们已经成为了“研发参与者、方案共创者、资源开拓者和自助助人者”。例如，Dravet综合征易诱发癫痫，家长们从几乎天天24小时不眠不休的照料，到参考海外经验、联系国内厂家，实现了根据病友需求设计的智能佩戴设备，在癫痫预警系统的研发迈出了坚实的第一步。病痛挑战基金会创始人王奕鸥本届大会，将全面展示罕见病领域的“科技创新”，将带来许多亮点，外骨骼技术、睡眠监测系统、癫痫监测系统……一系列智能科技产品。聚焦用跨界联合、深度调研的方式，汇聚高校、企业等创新力量，产出罕见病创新解决方案，将在路演中展示在医疗辅助器械、数字化医疗、药物研发赋能等方向上的工具或系统，帮助罕见病病友提升生活质量。同时，“支付创新”、“药物创新”、“服务创新”，都离不开“患者角色创新”这一推动力。伴随着近年来支持罕见病患者的力量不断汇聚，罕见病患者同时也在从“创新的需求者”向“创新的提供者”转变，有助于联动各相关方，让罕见病生态圈的不断发展，最终为每一个罕见病患者带来希望。





大会开幕式上，由中国罕见病联盟执行理事长李林康、中国社会保障学会副会长何文炯、南京医科大学附属儿童医院副院长张爱华、山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜、广东省精准医学应用学会常务副会长兼秘书长孙炳刚、水滴公司党委书记胡尧、病痛挑战基金会王奕鸥等嘉宾的共同见证下，“罕见病创新综合服务体系战略合作”正式启动，将在多个省份开展院内外落地活动，搭建医务社工、多方共付等以患者为中心的综合服务体系。“罕见病创新综合服务体系战略合作”启动仪式据悉，17日、18日两天的大会，将以患者为中心，带来各地“惠民保”全面解读、博鳌乐城药物引进模式、医务社工经验展示、社会力量多层次保障讨论等多个重要议题的分享。每年一度的罕见病合作交流会，旨在促进罕见病病友、病友组织和政府、医学界、企业、公众等多方交流，研判行业最新动态，构建罕见病良性生态圈。在多方力量的支持下，相信会有更多罕见病患者得到关注与支持，助力健康中国2030目标的早日实现。